近年來，全球創(chuàng)新藥蓬勃發(fā)展，在研藥物數(shù)量增長(zhǎng)速度始終保持兩位數(shù)的高增長(zhǎng)。
相比歐美國家，雖然我國的創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)起步較晚，但自2015年啟動(dòng)藥政改革后，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制藥向創(chuàng)新藥升級(jí)，在政策與資本加持之下，我國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正在迎頭趕上。數(shù)據(jù)顯示，2019年至2021年，化藥上市申請(qǐng)審批平均時(shí)長(zhǎng)縮短3.9倍。在研發(fā)管線和上市新藥的數(shù)量指標(biāo)上，我國醫(yī)藥創(chuàng)新位于全球第二梯隊(duì)前列。當(dāng)然，不可否認(rèn)的是我國在研發(fā)投入、藥物開發(fā)、臨床研究等環(huán)節(jié)上仍存在差距。
近日，艾昆緯副總裁及大中華區(qū)商務(wù)解決方案總經(jīng)理邵文斌公開指出，中國藥物研發(fā)創(chuàng)新加速具備天時(shí)地利人和三大要素，加速態(tài)勢(shì)的背后是政策、人才、科技等強(qiáng)大驅(qū)動(dòng)力。
“對(duì)于任何一家制藥企業(yè)來說，創(chuàng)新轉(zhuǎn)型發(fā)展本來就不是一件容易的事情，研發(fā)創(chuàng)新的過程牽涉到方方面面的長(zhǎng)期決策，對(duì)已經(jīng)身處密集產(chǎn)品管線競(jìng)爭(zhēng)中的企業(yè)，改變更是難上加難。”邵文斌說。
中國式創(chuàng)新諸多痛點(diǎn)仍待解
從“仿制為主”到“創(chuàng)新為重”，患者需求推動(dòng)中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷演進(jìn)升級(jí)。中國研發(fā)速度是否能趕上全球步伐？
在邵文斌看來，目前中國研發(fā)環(huán)境和政策環(huán)境都利好創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
隨著近年來藥審改革的不斷深化，審評(píng)審批“加速度”正成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵一環(huán)。行業(yè)研究資料顯示，2014年我國1.1類新藥申報(bào)上市的平均審批時(shí)間為42個(gè)月，與美國相比，中國新藥上市要晚3～4年，“缺好藥、缺新藥”的情況嚴(yán)峻。直到2015年啟動(dòng)藥政改革，讓整個(gè)行業(yè)創(chuàng)新政策和環(huán)境煥然一新，新藥從臨床審批到上市速度大幅度提升。
2017年中國加入人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會(huì)（ICH），無論是科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)都與國際最高標(biāo)準(zhǔn)接軌。自2018年組建以來，國家醫(yī)保局加快醫(yī)保談判節(jié)奏，推動(dòng)了一大批獨(dú)家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價(jià)格納入醫(yī)保，加上報(bào)銷后累計(jì)為患者減負(fù)超5000億元。
同時(shí)，為了鼓勵(lì)行業(yè)研發(fā)創(chuàng)新，國家層面更是建立了以新藥為主體的醫(yī)保準(zhǔn)入和談判續(xù)約機(jī)制，上市新藥納入醫(yī)保目錄的等待時(shí)間從過去的平均近5年縮短至不到2年。醫(yī)保對(duì)新藥的支出從2019年的59.49億元增長(zhǎng)到2022年的481.89億元，增長(zhǎng)了7.1倍。
除政策紅利外，資本也是推動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)可持續(xù)發(fā)展的至關(guān)重要因素。“過去幾年中我們見證更多的是資本加大了對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的投入，見證了很多合作項(xiàng)目與創(chuàng)新，以及很多本土企業(yè)奮起直追，直接挑戰(zhàn)跨國藥企在研發(fā)領(lǐng)域地位的一個(gè)個(gè)案例。”邵文斌說。
此外，越來越多的國際生物醫(yī)藥高端人才回歸到中國并成為中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)的中堅(jiān)力量，加速生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新技術(shù)壁壘突破。
但是，眾所周知，研發(fā)周期長(zhǎng)，投入高，失敗率高，是創(chuàng)新藥研發(fā)的三大難點(diǎn)。除研發(fā)以外，在創(chuàng)新藥引進(jìn)方面，中國患者不是“無藥可治”，而是“藥不可及”。
國內(nèi)某三甲醫(yī)院肉瘤領(lǐng)域的頂尖專家以骨與軟組織肉瘤為例指出，創(chuàng)新藥不可及是目前醫(yī)藥行業(yè)較大的問題之一。實(shí)體腫瘤現(xiàn)在有很多臨床試驗(yàn)、適應(yīng)癥獲批，但是不少疾病領(lǐng)域患者可選擇藥物依舊較為有限，患者急需更多創(chuàng)新藥物。
同時(shí)專家表示，現(xiàn)在不少患者想要使用到境內(nèi)尚未獲批的藥物需要前往海南博鰲、大灣區(qū)等先行先試區(qū)。再加上，患者很多且大部分經(jīng)濟(jì)條件有限，疾病負(fù)擔(dān)非常重。此外醫(yī)生每年需要花費(fèi)很大力氣來維護(hù)患者群，做學(xué)術(shù)推廣，諸多問題亟待解決。
多維度破解新藥落地難題
在創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)面臨諸多問題時(shí)，如何才能引領(lǐng)創(chuàng)新加速？
在邵文斌看來，首先，需要“更早”地將中國患者需求納入全球臨床試驗(yàn)。中國患者在數(shù)量和疾病特點(diǎn)等方面都極具代表性，中國患者在消化道、呼吸、腫瘤等很多疾病領(lǐng)域存在著巨大未被滿足的需求。
“通過獲得國內(nèi)患者的早期臨床數(shù)據(jù)，支持中國參與全球同步關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)，以真實(shí)世界的數(shù)據(jù)來確認(rèn)創(chuàng)新藥的安全性、有效性，可以讓中國患者能及時(shí)用上創(chuàng)新藥。在中國充分開展創(chuàng)新藥早期臨床試驗(yàn)并不是一朝一夕，充足的研究者數(shù)量、高質(zhì)量的研究經(jīng)驗(yàn)和全面的研究能力對(duì)臨床試驗(yàn)的成功至關(guān)重要。”邵文斌說。
其次，需要加速創(chuàng)新藥“更快”進(jìn)入臨床應(yīng)用。在此層面，企業(yè)需要加速推進(jìn)臨床試驗(yàn)以及其他各項(xiàng)工作。談及該話題，勃林格殷格翰Survodutide全球醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Ramy Younes以旗下的GCG/GLP-1雙受體激動(dòng)劑survodutide為例指出，在survodutide II期研究中評(píng)估該藥對(duì)非酒精脂肪性肝炎成人患者的療效，患者入組速度快使得中國成為臨床試驗(yàn)領(lǐng)導(dǎo)的中心。
“非酒精脂肪性肝炎是非常難開展研究的適應(yīng)癥，因?yàn)橐欢ㄒ龈闻K活檢才能入組患者。在此之前我們有過疑問，中國能否及時(shí)入組足夠的患者？最終，中國不僅在規(guī)定時(shí)間內(nèi)入組了足夠的患者，并且比計(jì)劃入組人數(shù)多了5倍，我們深信中國患者能夠在研究當(dāng)中有很好的代表性。”Ramy Younes說。
勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)高級(jí)副總裁張維在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者采訪時(shí)也指出，勃林格殷格翰在研發(fā)層面的布局主要考慮兩點(diǎn)：一是，所選項(xiàng)目及管線是不是以患者為中心的研發(fā)？有沒有做到以患者為中心？二是，進(jìn)行的藥物研發(fā)是不是以臨床價(jià)值為引導(dǎo)的藥物研發(fā)？
“這兩個(gè)問題如果都是Yes，那我們就問問自己，怎樣加速研發(fā)進(jìn)程來更早的惠及患者。這個(gè)就是指導(dǎo)我們整個(gè)做疾病譜，做管線建設(shè)的指南針。”張維說。
再者，需要加速推動(dòng)新藥審評(píng)審批。在邵文斌看來，從臨床試驗(yàn)到機(jī)構(gòu)審批，需要專家、臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)與患者多方參與溝通，結(jié)合中國的政策優(yōu)勢(shì)和創(chuàng)新思路共同思考如何加強(qiáng)運(yùn)營的整合和優(yōu)化，從而實(shí)現(xiàn)整體審評(píng)審批速度的提升。
有券商分析師也對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道指出，如果新藥從臨床III期到審批上市，現(xiàn)在參考其他國家的流程一般是8～10個(gè)月，所以藥企的研發(fā)到上市的效率大大提升，對(duì)中國生物科技來說，肯定是機(jī)遇大于挑戰(zhàn)的措施，加速讓中國產(chǎn)品“出海”或者讓國外的產(chǎn)品盡快進(jìn)入中國市場(chǎng)。
可喜的是，目前政策信號(hào)已明確。今年上半年以來，國家陸續(xù)推出多項(xiàng)政策及規(guī)劃，重點(diǎn)圍繞促進(jìn)醫(yī)療資源均衡布局、加強(qiáng)國產(chǎn)高端設(shè)備及創(chuàng)新藥等領(lǐng)域發(fā)展和人才培養(yǎng)等方面，對(duì)于藥企信心的提振來說意義重大。
合作共贏是主旋律
過去幾年，從整個(gè)行業(yè)的角度來講，中國鼓勵(lì)創(chuàng)新、保證質(zhì)量、提升患者可及性這幾個(gè)方面取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步。站在產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)的重大窗口機(jī)遇期，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在研發(fā)投入、支撐條件、成果轉(zhuǎn)化、人才隊(duì)伍等方面將進(jìn)一步擴(kuò)大提升空間。
“實(shí)際上，隨著人工智能的迅猛發(fā)展，已經(jīng)將新藥研究推向了數(shù)智化時(shí)代。如今的數(shù)智化已經(jīng)不是原來的數(shù)字化概念，其中有很多智能的成分。因而，在推動(dòng)各個(gè)環(huán)節(jié)效率時(shí)也可以采用新技術(shù)的助力。”邵文斌說。
從研發(fā)的角度而言，生成式AI（Generative AI）可以通過分析現(xiàn)有藥物和生物靶點(diǎn)數(shù)據(jù)，幫助研發(fā)人員做藥物篩選，從更多病例數(shù)據(jù)中尋找更多新的治療機(jī)會(huì)，同時(shí)也可以找到合適的患者。這將大幅縮短新藥研發(fā)周期，降低研發(fā)成本，加速創(chuàng)新藥物的上市。此外，數(shù)智化可以助推產(chǎn)生良好的平臺(tái)，能夠更好地幫助研發(fā)人員在臨床研究階段與專家、患者互動(dòng)，于成本管理而言是一個(gè)非常大的優(yōu)勢(shì)。
隨著數(shù)字化技術(shù)的進(jìn)步，去中心化藥物臨床試驗(yàn)（DCT）實(shí)施模式也已逐步進(jìn)入實(shí)踐應(yīng)用。DCT通常利用遠(yuǎn)程醫(yī)療以及隨訪的方式，相比傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)而言有不少優(yōu)勢(shì)，比如能夠顯著減輕受試者的負(fù)擔(dān)，使受試者即使無法前往研究中心現(xiàn)場(chǎng)也能夠參與臨床試驗(yàn)；能夠增加受試者的代表性，從而獲得更廣泛科學(xué)的數(shù)據(jù)；能夠減少人為干預(yù)和數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化的誤差，從而提高臨床試驗(yàn)質(zhì)量等。
“因此這些領(lǐng)域的探索幫助我們從效率、成本、結(jié)局這些角度更好地關(guān)注創(chuàng)新，我們可以預(yù)見到，這些創(chuàng)新在數(shù)字化時(shí)代帶給我們更多想象空間。”邵文斌說。
隨著醫(yī)療需求的增加、新技術(shù)的引進(jìn)、市場(chǎng)的刺激，未來十年的醫(yī)療行業(yè)將見證更大的挑戰(zhàn)和機(jī)遇。對(duì)于企業(yè)來說培養(yǎng)核心價(jià)值和競(jìng)爭(zhēng)力至關(guān)重要，包括如何用技術(shù)解決臨床需求，加大研發(fā)和人才儲(chǔ)備；而對(duì)于資本來說，企業(yè)也需要更深度地參與到醫(yī)療健康行業(yè)的全產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展，通過產(chǎn)融結(jié)合創(chuàng)造更多價(jià)值。
在創(chuàng)新條件不斷豐富的當(dāng)下，還需要加強(qiáng)多方合作，而這也是藥企良性發(fā)展的一大趨勢(shì)，目前無論是本土藥企還是跨國藥企都在加速合作。張維也指出，企業(yè)間的合作不應(yīng)該僅僅是針對(duì)單個(gè)藥物進(jìn)行合作，有時(shí)候需要的是針對(duì)創(chuàng)新的平臺(tái)進(jìn)行全方位合作。
“任何一個(gè)領(lǐng)域我們既有做得好的地方，也有不足，大家優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，才能實(shí)現(xiàn)雙贏甚至多贏，這對(duì)于藥物開發(fā)、企業(yè)發(fā)展，甚至行業(yè)發(fā)展都是好事。我們也一直在看中國企業(yè)的管線，我們有一定的篩選標(biāo)準(zhǔn)，但探索合作機(jī)會(huì)的動(dòng)作從來沒有停過。”張維說。
來源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 季媛媛 上海報(bào)道
責(zé)任編輯：李賽男
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