9月1日啟動的2025年“全國藥品安全宣傳周”傳遞出的信息表明，醫藥產業創新發展良好：過去5年，我國共批準創新藥210個，保持加速增長態勢。目前，我國在研創新藥約占全球30%。
如何讓更多創新藥加快走出實驗室？近日，人民日報記者在廣東廣州采訪，看科研人員、企業、政府如何努力，讓國產創新藥的面世快點、更快點。
數據來源：國家統計局、國家藥監局等
一品紅集團工作人員在實驗室工作。受訪者供圖
“我年輕時最愛海鮮配啤酒。這幾年，已經很長時間不敢吃了。”今年63歲的陸平8年前患上痛風，“因為痛風石，大腳趾關節腫得厲害，一彎曲就疼得不行，得穿52碼的鞋。”
在醫院看病時，陸平得知，相關創新藥正在開展臨床試驗，便報了名。“痛風發作太疼，有一點希望我都想試試。”陸平介紹，現在每天服一次藥，有專門的醫生監測安全性，每隔一兩個月測試尿酸水平，衡量藥效。
這款創新藥由一品紅藥業集團股份有限公司研發。痛風性關節炎疼痛指數高，患者對藥物治療的需求高。在整理全球痛風治療文獻時，研發團隊發現，一直沒有針對痛風石的“口服溶解藥物”。
“新藥研發難度大，如果能啃下‘硬骨頭’，就有望填補市場空白。”一品紅藥業集團股份有限公司董事長李捍雄說。
開發一款創新藥，至少要篩選5000個到1萬個分子，才可能找到候選化合物。“這個過程好比大海撈針。”一品紅集團研究院院長楊文謙說。更難的是找到藥物作用的靶點。就像射箭一樣，藥物作用于人體內的特定蛋白質核酸等才能起效果，但靶點“藏”在幾十萬億個細胞里，除了耐心去找，沒有捷徑可走。
經過多次嘗試，研究人員將目光鎖定在一種尿酸鹽轉運蛋白上。正常情況下，大部分尿酸被腎臟過濾后，會被轉運蛋白重新“搬”回血液，提高人體抗氧化、抗感染能力。如果能讓轉運蛋白少起作用，是否能降低痛風患者的尿酸水平？
找到思路，團隊立即開展對尿酸鹽轉運蛋白抑制劑的研發，同時優化分子結構，努力降低藥物副作用、延長藥效。
2022年底，國家藥監局同意該款藥物進行臨床試驗，確保在上市前經過充分驗證。1500多名痛風患者參與試驗。“廣州三甲醫院眾多，我們借助當地醫療資源，與醫院和患者合作，加速了新藥臨床研究、試驗認證以及市場開拓的進程。”李捍雄說。
不僅是醫療資源，廣州出臺政策、培育發展環境，支持生物醫藥產業發展。政企合力，創新藥研發上市跑出加速度。
印發促進生物醫藥產業高質量發展的若干政策措施等政策文件，布局人類細胞譜系、“人體蛋白質組導航”等國際大科學計劃，擁有45家藥物臨床試驗質量管理規范機構……廣州逐步形成全方位、全流程、全鏈條政策扶持體系。
“我們的新藥采用‘灣區研發，全球申報’模式，上市進程有望加快。國家藥監局藥品審評檢查大灣區分中心也將新藥列為重點品種，在臨床研究等方面提前輔導，助力加速審批。”李捍雄認為，完善的軟硬件配套和良好的產業發展政策，有利于企業集聚人才、優化研產銷管理體系，讓創新藥研發成果更快應用，“公司在研創新藥有15個，還將有更多藥物進入量產階段。”
不久前，國家醫保局和國家衛生健康委聯合印發《支持創新藥高質量發展的若干措施》，16條措施為創新藥發展注入強勁活力。
去年以來，國家藥監局在11個省級局開展優化藥品補充申請改革試點，需要核查檢驗的補充申請審評時限由200個工作日縮短為60個工作日，同時，探索在30個工作日內完成重點創新藥臨床試驗審評審批。今年上半年，我國批準創新藥43個，同比增長59%，改革政策紅利正在轉化為產業發展動力。
專家點評
讓患者用得起、用得上
近年來，我國創新藥發展速度加快，市場規模超過1000億元。
在創新藥中，與傳統小分子藥相比，生物藥品發展勢頭更迅猛。國內生物藥品企業在免疫腫瘤藥品、基因治療與細胞治療、抗體藥物等方面取得一定進展。
產業發展，政策要跟上。自2015年國務院印發《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》以來，我國醫藥產業逐步從仿制藥向創新藥轉型，審評審批積壓、創新藥上市滯后等問題逐步解決。去年7月，國務院常務會議審議通過《全鏈條支持創新藥發展實施方案》，指出統籌用好價格管理、醫保支付、商業保險、藥品配備使用、投融資等政策，優化審評審批和醫療機構考核機制。系列措施出臺，為創新藥發展提供全鏈條政策保障。
創新藥研發投入大，發揮價值的關鍵在于讓患者用得起、用得上。對于使用量較大、療效好的創新藥，在保護藥企創新積極性的前提下，可通過談判降價適當納入醫保目錄。2018年以來，共有149種創新藥（主要是1類創新藥）納入醫保目錄，占新增藥品數量的17%，患者用藥負擔有效降低。
近期，我國高質量創新藥吸引跨國藥企與國內藥企達成多項合作協議，涉及金額不菲。讓新藥好藥更多在國內成功首發，有利于提振我國創新藥產業的發展信心。
（記者 王云娜）
來源：人民日報
責任編輯：林紅
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